Hemoglobinuria Badania w chorobie

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia skojarzonego pozelimabem i cemdisiranem u dorosłych z nocną napadową hemoglobinurią

Badanie prowadzone w: Rumunia, Włochy, Hiszpania, Węgry, Polska, Grecja

To badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność terapii skojarzonej dwoma lekami: pozelimabem i cemdisiranem. Oba leki podawane są w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych przez około 108 tygodni.

Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby, które ukończyły wcześniejsze badanie z zastosowaniem tych leków bez trwałego przerwania leczenia. Wymagane jest udokumentowanie specyficznej zmiany genetycznej (polimorfizmu C5) u niektórych uczestników oraz potwierdzenie rozpoznania PNH badaniem wysokoczułej cytometrii przepływowej. Pacjenci muszą wykazywać aktywną chorobę z co najmniej jednym objawem związanym z PNH oraz podwyższonym poziomem dehydrogenazy mleczanowej (LDH) - minimum dwukrotnie wyższym od górnej granicy normy. Wymagane są aktualne szczepienia przeciwko zakażeniom meningokokowym.

Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z zespołami niewydolności szpiku kostnego, aktywnymi lub przewlekłymi zakażeniami bakteryjnymi, aktywnym wirusowym zapaleniem wątroby, zakażeniem HIV, po przeszczepie narządów, z nowotworami złośliwymi w ciągu ostatnich 5 lat, ciężką chorobą nerek wymagającą dializy, ciężką chorobą wątroby lub zaburzeniami krzepnięcia krwi.

Cel badania: Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa terapii skojarzonej oraz monitorowanie poziomu LDH we krwi, który wskazuje na stopień rozpadu czerwonych krwinek. Oceniane będą również potrzeba transfuzji krwi oraz jakość życia pacjentów.

Badane leki: Pozelimab to przeciwciało monoklonalne celujące w białko układu dopełniacza C5, które odgrywa kluczową rolę w niszczeniu czerwonych krwinek. Cemdisiran działa przez mechanizm interferenzy RNA, zmniejszając produkcję składnika dopełniacza C5 w wątrobie, co pomaga zapobiegać rozpadowi czerwonych krwinek.

Badanie danicopanu z rawulizumabem lub ekulizumabem u dzieci z nocną napadową hemoglobinurią i hemolizą pozanaczyniową

Badanie prowadzone w: Francja

Badanie ocenia skuteczność danicopanu jako terapii dodatkowej do rawulizumabu lub ekulizumabu u dzieci z PNH, które doświadczają znacznego rozpadu czerwonych krwinek poza naczyniami krwionośnymi. Lek podawany jest doustnie w postaci tabletek powlekanych.

Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być dzieci i młodzież w wieku od 12 do poniżej 18 lat z potwierdzoną diagnozą PNH i pozanaczyniową hemolizą manifestującą się niedokrwistością (hemoglobina ≤10,5 g/dl) oraz podwyższoną liczbą retikulocytów. Wymagane jest wcześniejsze leczenie rawulizumabem lub ekulizumabem przez co najmniej 12 tygodni ze stabilną dawką. Pacjenci muszą ważyć ponad 25 kg i być zaszczepieni przeciwko zakażeniom meningokokowym, Haemophilus influenzae typu b oraz Streptococcus pneumoniae.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi interferować z badaniem, uczestniczący w innych badaniach klinicznych, po niedawnych poważnych zabiegach chirurgicznych, z znaną alergią na badane leki, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby z historią nadużywania substancji psychoaktywnych lub alkoholu.

Cel badania: Głównym celem jest ocena zmiany poziomu hemoglobiny od początku badania do 12. tygodnia. Badanie monitoruje również potrzebę transfuzji krwi, poziom zmęczenia i jakość życia uczestników.

Badane leki: Danicopan jest inhibitorem enzymu w drodze dopełniacza, który pomaga zmniejszyć rozpad czerwonych krwinek. Rawulizumab i ekulizumab to inhibitory dopełniacza, które blokują białko C5, zapobiegając niszczeniu czerwonych krwinek przez układ odpornościowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności pegcetacoplanu u młodzieży w wieku 12-17 lat z nocną napadową hemoglobinurią

Badanie prowadzone w: Holandia, Hiszpania

Badanie koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności pegcetacoplanu u młodych pacjentów w wieku 12-17 lat. Lek podawany jest jako roztwór do wstrzykiwań podskórnych w dawce 1080 mg.

Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby w wieku 12-17 lat, ważące co najmniej 20 kg, z wskaźnikiem masy ciała poniżej 95. percentyla dla wieku. Wymagane jest potwierdzenie diagnozy PNH z populacją specyficznych komórek powyżej 10%. Pacjenci mogą być nieleczeni inhibitorami dopełniacza (z niskim poziomem hemoglobiny i wysokim LDH) lub aktualnie leczeni stabilną dawką inhibitora dopełniacza (z niskim poziomem hemoglobiny). Liczba płytek krwi musi przekraczać 75 000/mm³, a neutrofilów ponad 1000/mm³.

Kryteria wykluczenia: Wykluczenie obejmuje ciążę lub karmienie piersią, historię ciężkich reakcji alergicznych, aktywne niekontrolowane zakażenia bakteryjne, poważne problemy z wątrobą, poważną operację w ciągu ostatnich 3 miesięcy, aktywny nowotwór lub leczenie onkologiczne, ciężkie schorzenia serca oraz niekontrolowane nadciśnienie.

Cel badania: Badanie ocenia, jak lek wpływa na poziom hemoglobiny, LDH i liczbę czerwonych krwinek przez 16 tygodni, z możliwością kontynuacji leczenia do 52 tygodni. Monitorowane są również jakość życia i potrzeba transfuzji krwi.

Badane leki: Pegcetacoplan jest inhibitorem białka dopełniacza C3, który pomaga zapobiegać niszczeniu czerwonych krwinek charakterystycznemu dla PNH. Podawany podskórnie, wykazuje obiecujące wyniki w utrzymywaniu zdrowego poziomu hemoglobiny.

Badanie optymalizacji dawkowania rawulizumabu u dorosłych z nocną napadową hemoglobinurią

Badanie prowadzone w: Holandia

To badanie porównuje standardowe dawkowanie rawulizumabu z dawkowaniem zindywidualizowanym dostosowanym do potrzeb poszczególnych pacjentów. Lek podawany jest jako infuzja dożylna.

Kryteria włączenia: Pacjent musi kwalifikować się do leczenia rawulizumabem zgodnie z holenderskimi wytycznymi lub już otrzymywać ten lek. Wymagana jest pisemna zgoda na udział w badaniu oraz wiek co najmniej 16 lat.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez diagnozy PNH, osoby poniżej 18. roku życia oraz osoby należące do grup wrażliwych, takich jak kobiety w ciąży.

Cel badania: Badanie analizuje procentową zmianę poziomu LDH w porównaniu z wartościami wyjściowymi oraz utrzymanie stężenia rawulizumabu we krwi powyżej 100 mg/l. Oceniana jest również częstość przełomowej hemolizy, liczba potrzebnych transfuzji oraz jakość życia.

Badane leki: Rawulizumab to przeciwciało monoklonalne blokujące białko C5 układu dopełniacza, zapobiegające rozpadowi czerwonych krwinek i zmniejszające ryzyko uszkodzenia nerek.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności pozelimabu i cemdisiranu u dorosłych z nocną napadową hemoglobinurią nieleczonych ostatnio inhibitorami dopełniacza

Badanie prowadzone w: Rumunia, Włochy, Polska, Hiszpania, Węgry, Grecja

Badanie porównuje terapię skojarzoną pozelimabem i cemdisiranem z rawulizumabem i ekulizumabem u pacjentów, którzy nie byli niedawno leczeni inhibitorami dopełniacza. Okres obserwacji trwa 26 tygodni.

Kryteria włączenia: Wymagane jest potwierdzenie diagnozy PNH przez wysokoczułą cytometrię przepływową, aktywna choroba z co najmniej jednym objawem związanym z PNH oraz poziom LDH co najmniej dwukrotnie przekraczający górną granicę normy podczas badania przesiewowego. Pacjenci muszą być w stanie uczestniczyć w wizytach klinicznych i ukończyć wymagane szczepienia przeciwko meningokokom.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci, którzy niedawno otrzymywali inhibitory dopełniacza lub nie są naiwni leczeniu tego typu lekami.

Cel badania: Głównym celem jest ocena kontroli hemolizy i uniknięcia transfuzji krwi. Badanie monitoruje poziomy LDH we krwi jako wskaźnik rozpadu czerwonych krwinek.

Badane leki: Pozelimab blokuje nadaktywną część układu odpornościowego, która powoduje rozpad czerwonych krwinek. Cemdisiran kontroluje tę samą część układu odpornościowego. Rawulizumab i ekulizumab są stosowane jako leki porównawcze, również zapobiegając rozpadowi czerwonych krwinek.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności iptacopanu u dzieci z nocną napadową hemoglobinurią w wieku 2-17 lat

Badanie prowadzone w: Niemcy, Holandia, Hiszpania, Włochy, Francja

Badanie ocenia, jak organizm przetwarza iptacopan oraz jego bezpieczeństwo i tolerancję u dzieci i młodzieży. Lek podawany jest doustnie w postaci kapsułek żelatynowych przez 26 tygodni.

Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być dzieci i młodzież w wieku 2-17 lat z potwierdzoną diagnozą PNH przez wysokoczułą cytometrię przepływową, z wielkością klonu granulocytów/monocytów wynosząca co najmniej 10%. Uczestnicy kohorty 1 muszą ważyć co najmniej 35 kg. Pacjenci leczeni terapią anty-C5 muszą otrzymywać stabilną dawkę przez co najmniej 6 miesięcy. Wymagane są szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae.

Kryteria wykluczenia: Wykluczenie obejmuje historię reakcji alergicznych na badany lek, przyjmowanie leków mogących interferować z lekiem badanym, ciężką chorobę wątroby lub nerek, ciążę lub karmienie piersią, niektóre typy nowotworów oraz niekontrolowane nadciśnienie.

Cel badania: Badanie monitoruje zmiany w poziomie hemoglobiny i ocenia bezpieczeństwo długoterminowego stosowania leku u młodych pacjentów.

Badane leki: Iptacopan blokuje specyficzny enzym w drodze dopełniacza, pomagając zmniejszyć rozpad czerwonych krwinek charakterystyczny dla PNH.

Badanie porównujące krowalimab i ekulizumab u pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią aktualnie leczonych inhibitorami dopełniacza

Badanie prowadzone w: Niemcy, Portugalia, Estonia, Czechy, Włochy, Francja, Grecja, Hiszpania, Holandia, Szwecja, Belgia, Polska, Irlandia

Badanie porównuje bezpieczeństwo i tolerancję krowalimbu z ekulizumabem. Krowalimab może być podawany dożylnie lub podskórnie, podczas gdy ekulizumab podawany jest dożylnie.

Kryteria włączenia: Pacjenci muszą ważyć co najmniej 40 kg i mieć potwierdzoną diagnozę PNH przez wysokoczułą cytometrię przepływową białych krwinek. Liczba płytek krwi musi wynosić co najmniej 30 000/mm³ bez transfuzji w ciągu ostatnich 7 dni. Dla ramion A i B wymagany jest wiek co najmniej 18 lat oraz leczenie ekulizumabem przez co najmniej 24 tygodnie, z poziomem LDH nie wyższym niż 1,5-krotność górnej granicy normy.

Kryteria wykluczenia: Wykluczenie obejmuje historię ciężkich reakcji alergicznych na badane leki, uczestnictwo w innym badaniu w ciągu ostatnich 30 dni, aktywne zakażenia wymagające antybiotyków, niektóre typy nowotworów, ciążę lub karmienie piersią oraz poważną operację w ciągu ostatnich 3 miesięcy.

Cel badania: Badanie ocenia stężenie leków we krwi, obecność przeciwciał przeciwko lekowi oraz zmiany w biomarkerach związanych z chorobą. Skuteczność mierzona jest przez zmiany w parametrach hemolizy, poziomach LDH i stabilizacji hemoglobiny w okresie 25 tygodni.

Badane leki: Krowalimab to lek będący w fazie badań, zaprojektowany do hamowania białek w układzie dopełniacza powodujących uszkodzenie czerwonych krwinek. Ekulizumab jest uznanym lekiem blokującym białko C5, zapobiegającym rozpadowi czerwonych krwinek.

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji iptacopanu u pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią

Badanie prowadzone w: Włochy, Niemcy, Francja, Holandia, Czechy, Litwa, Hiszpania

To badanie kontynuacyjne ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję iptacopanu u pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze fazy badań klinicznych z tym lekiem. Lek podawany jest doustnie w postaci kapsułek żelatynowych.

Kryteria włączenia: Uczestnikami muszą być osoby w wieku co najmniej 18 lat z diagnozą PNH, które ukończyły okres leczenia wcześniejszych badań fazy II lub III z iptacopanem. Pacjenci muszą mieć aktualne szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae oraz być klinicznie stabilni na leczeniu iptacopanem przez co najmniej 3 miesiące.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci, którzy nie ukończyli okresu przedłużenia leczenia we wcześniejszych badaniach fazy II i III z iptacopanem.

Cel badania: Badanie monitoruje zdarzenia niepożądane, stabilność poziomu hemoglobiny, unikanie transfuzji krwi, przypadki przełomowej hemolizy oraz poważne zdarzenia naczyniowe w okresie do lutego 2028 roku.

Badane leki: Iptacopan jest inhibitorem specyficznego białka w układzie dopełniacza, zapobiegającym niszczeniu czerwonych krwinek poprzez kontrolowanie nadaktywnej części układu odpornościowego.

Badanie rawulizumabu u dzieci z nocną napadową hemoglobinurią lub atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania

Badanie ocenia, jak rawulizumab działa u dzieci w wieku 2-17 lat z PNH lub atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS). Lek podawany jest jako wstrzyknięcie podskórne przez około rok.

Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być dzieci w wieku 2-17 lat, ważące co najmniej 10 kg. Wymagana jest pisemna zgoda opiekuna prawnego oraz szczepienia przeciwko zakażeniom meningokokowym, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae typu b. Dla pacjentów z PNH wymagane jest potwierdzenie diagnozy specjalistycznymi badaniami krwi oraz objawy związane z chorobą w ciągu ostatnich 3 miesięcy.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez diagnozy PNH lub aHUS, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, niezdolni do przestrzegania procedur badania, z innymi schorzeniami mogącymi interferować z badaniem, uczestniczący w innych badaniach klinicznych, z historią reakcji alergicznych na badany lek oraz kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Cel badania: Badanie monitoruje, jak organizm przetwarza lek i jak wpływa on na chorobę, w tym poziomy markerów we krwi i objawy związane z PNH i aHUS.

Badane leki: Rawulizumab blokuje część układu odpornościowego atakującą własne komórki organizmu, pomagając zapobiegać niszczeniu czerwonych krwinek i zmniejszając ryzyko uszkodzenia nerek.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa krowalimbu w porównaniu z ekulizumabem u dorosłych i młodzieży z nocną napadową hemoglobinurią nieleczonych inhibitorami dopełniacza

Badanie prowadzone w: Rumunia, Holandia, Portugalia, Francja, Hiszpania, Szwecja, Niemcy, Litwa, Polska

Badanie porównuje skuteczność i bezpieczeństwo krowalimbu z ekulizumabem u pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni podobnymi lekami. Krowalimab może być podawany dożylnie lub podskórnie, podczas gdy ekulizumab podawany jest dożylnie.

Kryteria włączenia: Wymagana jest masa ciała co najmniej 40 kg oraz potwierdzona diagnoza PNH przez wysokoczułą cytometrię przepływową białych krwinek. Poziom LDH musi być co najmniej dwukrotnie wyższy od górnej granicy normy podczas badania przesiewowego. Liczba płytek krwi musi wynosić co najmniej 30 000/mm³ bez transfuzji w ciągu ostatnich 7 dni, a bezwzględna liczba neutrofilów powyżej 500/µl.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi schorzeniami niż PNH, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz osoby należące do grup wrażliwych mogących wymagać szczególnej ochrony.

Cel badania: Badanie ocenia uniknięcie transfuzji krwi i kontrolę hemolizy, wpływ na zmęczenie i inne wskaźniki zdrowia. Monitorowane są również działania niepożądane i reakcje na lek.

Badane leki: Krowalimab i ekulizumab hamują układ dopełniacza, który jest nadaktywny u pacjentów z PNH, zapobiegając rozpadowi czerwonych krwinek i poprawiając wyniki leczenia.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa iptacopanu u dorosłych z nocną napadową hemoglobinurią przechodzących z leczenia przeciwciałami anty-C5

Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Francja, Hiszpania

Badanie ocenia, czy iptacopan jest tak samo skuteczny jak obecne standardowe leczenie u pacjentów przechodzących z terapii przeciwciałami anty-C5. Lek przyjmowany jest doustnie dwa razy dziennie w postaci kapsułek żelatynowych.

Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być mężczyźni i kobiety w wieku co najmniej 18 lat z potwierdzoną diagnozą PNH, którzy byli na stabilnym leczeniu ekulizumabem lub dożylnym rawulizumabem przez co najmniej 6 miesięcy. Średni poziom hemoglobiny musi wynosić co najmniej 10 g/dl na podstawie testów z ostatnich 6 miesięcy. Wymagane są szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis, S. pneumoniae i Haemophilus influenzae.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez PNH, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, należący do grup klinicznych niewłączonych do badania oraz osoby z grup wrażliwych.

Cel badania: Badanie monitoruje zmiany poziomu hemoglobiny przed rozpoczęciem iptacopanu oraz w dniach 126 i 168, oceniając skuteczność i bezpieczeństwo leczenia do marca 2025 roku.

Badane leki: Iptacopan hamuje specyficzne białko w układzie dopełniacza, zapobiegając niszczeniu czerwonych krwinek poprzez kontrolowanie nadaktywnej części układu odpornościowego.

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności danicopanu z rawulizumabem lub ekulizumabem u pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią

Badanie prowadzone w: Włochy, Francja, Polska, Czechy, Grecja, Hiszpania

Badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo danicopanu jako terapii dodatkowej do inhibitorów składnika dopełniacza 5 (C5i). Danicopan przyjmowany jest doustnie w postaci tabletek powlekanych, podczas gdy rawulizumab i ekulizumab podawane są dożylnie.

Kryteria włączenia: Uczestnikami muszą być osoby z PNH, które ukończyły wcześniejsze badanie kliniczne z danicopanem jako terapią dodatkową do C5i. Wymagana jest dokumentacja szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis zgodnie z krajowymi wytycznymi.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez PNH, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, nieprzyjmujący inhibitora składnika dopełniacza 5, niekwalifikujący się do badania długoterminowego bezpieczeństwa oraz osoby spoza określonych grup klinicznych.

Cel badania: Badanie monitoruje zdarzenia niepożądane, zmiany poziomu hemoglobiny, liczby retikulocytów i dehydrogenazy mleczanowej w czasie. Oceniana jest również proporcja pacjentów osiągających określone cele dla hemoglobiny i LDH, unikanie transfuzji, poziom zmęczenia i jakość życia.

Badane leki: Danicopan zmniejsza aktywność niektórych białek przyczyniających się do rozpadu czerwonych krwinek u pacjentów z PNH. Inhibitory składnika dopełniacza 5 (rawulizumab i ekulizumab) zapobiegają rozpadowi czerwonych krwinek poprzez blokowanie części układu odpornościowego.

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności OMS906 u pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią

Badanie prowadzone w: Niemcy

Badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję OMS906 podawanego co osiem tygodni przez okres do dwóch lat. Lek podawany jest dożylnie w dawce 5 mg na kg masy ciała.

Kryteria włączenia: Pacjenci muszą ukończyć ostatnią wizytę dawkowania z wcześniejszych badań OMS906 dla PNH, wykazując dobrą tolerancję i odpowiedź kliniczną. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed każdą dawką i stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji. Wymagane są aktualne szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae.

Kryteria wykluczenia: Wykluczenie obejmuje inne poważne schorzenia, ciążę lub karmienie piersią, niedawne zakażenie wymagające antybiotyków, stosowanie innego leku badanego w ciągu ostatnich 30 dni, historię reakcji alergicznych na podobne leki, nadużywanie substancji psychoaktywnych lub alkoholu, niektóre zaburzenia krwi oraz niedawną transfuzję krwi lub nowotwór w ciągu ostatnich 5 lat.

Cel badania: Badanie monitoruje zdarzenia niepożądane, parametry życiowe, elektrokardiogramy i testy laboratoryjne. Skuteczność oceniana jest przez pomiar proporcji pacjentów osiągających poziom hemoglobiny co najmniej 12,0 g/dl co 6 miesięcy, utrzymanie wzrostu hemoglobiny o co najmniej 2 g/dl oraz brak transfuzji i przełomowej hemolizy w 48. i 96. tygodniu.

Badane leki: OMS906 to przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie, będące obecnie w fazie badań klinicznych nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością w leczeniu PNH.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności krowalimbu u pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią

Badanie prowadzone w: Francja, Włochy, Węgry, Niemcy

Badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność krowalimbu u zdrowych ochotników i pacjentów z PNH. Lek podawany jest przez wstrzyknięcia lub infuzje w kilku fazach badania trwającego przez pięć miesięcy, z możliwością przedłużenia w otwartej fazie kontynuacji.

Kryteria włączenia: Dla części 1 (zdrowi ochotnicy): mężczyźni w wieku 21-55 lat, zaszczepieni przeciwko Neisseria meningitidis, z ujemnymi wynikami testów na wirusowe zapalenie wątroby typu B i C oraz HIV, zaszczepieni przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu B. Dla części 2-4 (pacjenci z PNH): osoby w wieku 18-75 lat, zaszczepione przeciwko Neisseria meningitidis, ze stabilnymi dawkami innych terapii przez co najmniej 28 dni przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wykluczenia: Wykluczenie obejmuje inne poważne schorzenia medyczne, reakcje alergiczne na podobne leki w przeszłości, uczestnictwo w innym badaniu klinicznym, ciążę lub karmienie piersią, nadużywanie substancji psychoaktywnych lub alkoholu, poważną operację w ciągu ostatnich 3 miesięcy oraz niekontrolowane nadciśnienie.

Cel badania: Badanie ocenia, jak organizm przetwarza lek i jego wpływ na chorobę, mierząc zmiany markerów we krwi i objawów związanych z PNH, takich jak zmęczenie i jakość życia.

Badane leki: Krowalimab to przeciwciało monoklonalne celujące w układ dopełniacza, który jest nadaktywny u osób z PNH, blokując rozpad czerwonych krwinek i pomagając układowi odpornościowemu.

Podsumowanie

Aktualnie prowadzonych jest 14 badań klinicznych dotyczących nocnej napadowej hemoglobinurii, obejmujących zarówno pacjentów dorosłych, jak i dzieci w wieku od 2 lat. Badania koncentrują się głównie w krajach europejskich, z największą liczbą badań prowadzonych we Włoszech, Hiszpanii, Francji i Niemczech.

Znaczna część badań ocenia nowe inhibitory dopełniacza lub ich kombinacje, w tym pozelimab z cemdisiranem, iptacopan, krowalimab, danicopan i pegcetacoplan. Wiele badań porównuje te nowsze terapie z uznanymi lekami, takimi jak ekulizumab i rawulizumab.

Charakterystyczne jest duże zainteresowanie badaniami długoterminowego bezpieczeństwa, z kilkoma badaniami trwającymi do 2028 roku lub dłużej. Kilka badań koncentruje się specjalnie na populacji pediatrycznej, co stanowi ważny krok w rozwoju opcji terapeutycznych dla młodszych pacjentów.

Większość badań monitoruje podobne parametry skuteczności, w tym poziomy hemoglobiny i LDH, potrzebę transfuzji krwi, występowanie przełomowej hemolizy oraz jakość życia pacjentów. Wszystkie badania wymagają aktualnych szczepień przeciwko zakażeniom meningokokowym jako środka bezpieczeństwa ze względu na zwiększone ryzyko związane z terapiami hamującymi układ dopełniacza.