Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie wpływu Voxelotoru na poprawę stanu zdrowia u pacjentów z anemią sierpowatą

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy anemii sierpowatej, choroby krwi, która powoduje, że czerwone krwinki przybierają kształt sierpa, co może prowadzić do różnych problemów zdrowotnych. W ramach tego badania testowany jest lek o nazwie voxelotor, dostępny w postaci tabletek powlekanych o nazwie handlowej Oxbryta. Celem badania jest ocena, jak voxelotor wpływa na zmniejszenie uszkodzeń krwinek czerwonych, co jest mierzone poziomem hemoglobiny w osoczu krwi.

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy voxelotor może poprawić stan zdrowia pacjentów z anemią sierpowatą poprzez zmniejszenie hemolizy, czyli rozpadu czerwonych krwinek. Uczestnicy badania będą przyjmować lek przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany, aby ocenić, jak lek wpływa na różne aspekty ich zdrowia, takie jak przepływ krwi w mózgu, funkcje nerek i wydolność fizyczna.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Przez cały czas trwania badania uczestnicy będą poddawani różnym testom, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo Voxelotoru. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy lek może być skutecznym sposobem leczenia anemii sierpowatej i poprawy jakości życia pacjentów z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego celu, którym jest ocena działania voxelotoru na zmniejszenie hemolizy wewnątrznaczyniowej.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat, poziom hemoglobiny poniżej 9 g/dL oraz stabilna dawka innych leków przez co najmniej 3 miesiące.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje Oxbryta w postaci tabletek powlekanych o dawce 500 mg doustnie.

    Lek jest przyjmowany regularnie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Przez cały okres badania, który trwa do 48 tygodni, pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem zmian w poziomie hemoglobiny oraz innych parametrów krwi.

    Ocena obejmuje również badania takie jak rezonans magnetyczny (MRI) w celu oceny perfuzji mózgowej i nerkowej oraz testy wysiłkowe.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 48-tygodniowego okresu badania, wyniki są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania voxelotoru.

    Pacjent jest informowany o wynikach badania oraz o dalszych krokach dotyczących jego leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć chorobę sierpowatokrwinkową. To jest rodzaj choroby krwi.
  • Pacjent musi mieć poziom hemoglobiny mniejszy niż 9 g/dL. Hemoglobina to białko w krwinkach czerwonych, które przenosi tlen.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat.
  • Jeśli pacjent jest leczony lekami takimi jak HU (hydroksymocznik), EPO (erytropoetyna), ACE (inhibitory enzymu konwertującego angiotensynę), ARB (blokery receptora angiotensyny), glutamina lub crizanlizumab, dawka musi być stabilna przez co najmniej 3 miesiące. W przypadku HU, leczenie musi trwać co najmniej 6 miesięcy.
  • Pacjent musi mieć ubezpieczenie społeczne.
  • Kobiety muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego lub dowód na to, że są po menopauzie.
  • Pacjent musi stosować skuteczne metody kontroli urodzeń, takie jak prezerwatywy, żel plemnikobójczy, doustne środki antykoncepcyjne, wkładki wewnątrzmaciczne, implanty hormonalne, plastry, zastrzyki, zatwierdzone pierścienie szyjkowe lub abstynencję, od momentu badania do 4 tygodni po ostatniej dawce leku voxelotor.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają anemii sierpowatej, nie mogą brać udziału w badaniu. Anemia sierpowata to choroba krwi, w której czerwone krwinki mają nietypowy kształt.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Przedział wiekowy to zakres lat, w którym musisz się mieścić, aby wziąć udział.
  • Osoby, które są częścią populacji uznawanej za wrażliwą, nie mogą brać udziału w badaniu. Populacja wrażliwa to grupa osób, które mogą być bardziej narażone na ryzyko zdrowotne.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Voxelotor to lek stosowany w leczeniu anemii sierpowatej. Jego głównym celem w badaniu klinicznym jest ocena wpływu na zmniejszenie hemolizy wewnątrznaczyniowej, co mierzy się poziomem hemoglobiny w osoczu. Lek ten ma na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów poprzez zmniejszenie uszkodzeń narządów spowodowanych przez chorobę sierpowatą.

Co już wiadomo o tej terapii

Voxelotor – Voxelotor jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych jako potencjalne leczenie dla osób z anemią sierpowatą. Jego głównym celem terapeutycznym jest zmniejszenie hemolizy wewnątrznaczyniowej, co może pomóc w ochronie narządów przed uszkodzeniem. Działa na poziomie molekularnym poprzez stabilizację hemoglobiny, co zmniejsza jej tendencję do polimeryzacji i deformacji czerwonych krwinek. Voxelotor jest klasyfikowany jako lek przeciwanemiczny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – Jest to dziedziczna choroba krwi, w której czerwone krwinki przyjmują kształt sierpowaty zamiast normalnego, okrągłego. Zmiana kształtu komórek prowadzi do ich sztywności i trudności w poruszaniu się przez naczynia krwionośne, co może powodować blokady przepływu krwi. W wyniku tego dochodzi do niedotlenienia tkanek, co może prowadzić do bólu i uszkodzeń narządów. Choroba ta charakteryzuje się również zwiększoną skłonnością do rozpadu czerwonych krwinek, co prowadzi do anemii. Objawy mogą obejmować zmęczenie, ból w stawach i kościach, a także zwiększoną podatność na infekcje. Choroba ma charakter przewlekły i może prowadzić do poważnych komplikacji zdrowotnych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-513096-41-00Kod protokołuAPHP200750Planowana liczba uczestników35 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).