Katholieke Universiteit te Leuven
Zweryfikowany ośrodek
Leuven, Belgia
Nie rekrutujeChoroba rzadka
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa inaksaplinu u dorosłych i dzieci z APOL1-zależną białkomoczem chorobą nerek
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy choroby nerek zwanej APOL1-mediated Proteinuric Kidney Disease (AMKD), która jest związana z obecnością białka w moczu. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie VX-147, który jest podawany w formie tabletek powlekanych. Lek ten zawiera substancję czynną o nazwie inaxaplin. W badaniu porównuje się działanie leku z działaniem placebo, które wygląda jak lek, ale nie zawiera substancji czynnej.
Badanie jest prowadzone w dwóch fazach: fazie 2 i fazie 3. W badaniu biorą udział zarówno dorośli, jak i dzieci, które mają chorobę nerek związaną z genem APOL1. Uczestnicy będą przyjmować lek lub placebo przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy VX-147 może pomóc w zmniejszeniu ilości białka w moczu oraz poprawić funkcjonowanie nerek.
Podczas badania uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane różne testy, takie jak badania krwi i moczu, a także badania serca. Wyniki tych testów pomogą ocenić, jak dobrze działa lek i czy jest bezpieczny dla pacjentów. Badanie potrwa do 2028 roku, a jego wyniki mogą przyczynić się do opracowania nowych metod leczenia dla osób z AMKD.
Przebieg badania
To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
10 kryteriów
- Pacjent (lub jego prawnie wyznaczony przedstawiciel) musi podpisać i datować formularz świadomej zgody oraz, jeśli to konieczne, formularz zgody dla osób niepełnoletnich.
- Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania, testów laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji i innych procedur badania.
- Pacjent musi mieć genotyp APOL1 typu G1/G1, G2/G2 lub G1/G2, uzyskany za pomocą wyznaczonego przez Vertex badania klinicznego.
- Dla fazy 2 pacjenci muszą mieć od 18 do 65 lat w momencie podpisania pierwszego formularza świadomej zgody. Dla fazy 3 pacjenci muszą mieć od 12 do 65 lat w momencie podpisania pierwszego formularza świadomej zgody. Pacjenci muszą mieć mniej niż 66 lat w momencie losowego przydziału do grupy badawczej.
- Wskaźnik masy ciała (BMI) pacjenta musi wynosić od 18 do 45 kg/m², a całkowita masa ciała musi wynosić co najmniej 40 kg.
- Stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) musi wynosić od 0,7 g/g do mniej niż 10 g/g w pierwszym porannym moczu, na podstawie średniej z 3 pomiarów zebranych w ciągu 7 dni w okresie przesiewowym.
- Szacunkowy wskaźnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) musi wynosić od 25 do mniej niż 75 mL/min/1,73 m² w okresie przesiewowym, obliczony na podstawie zmodyfikowanego równania CKD-EPI dla pacjentów w wieku 18 lat i starszych oraz równania CKiD-U25 dla pacjentów poniżej 18 lat.
- Pacjent musi być na stabilnej, maksymalnej tolerowanej dawce leku z grupy inhibitorów enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub blokerów receptora angiotensyny (ARB) przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym, ale nie obu jednocześnie, chyba że jest udokumentowana nietolerancja na te leki.
- Pacjenci przyjmujący inhibitory kotransportera sodowo-glukozowego typu 2 (SGLT2), antagonistów receptora mineralokortykoidowego (MRA) lub dozwolone leki immunosupresyjne muszą być na stabilnej dawce przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
- Pacjent musi być objęty systemem ubezpieczeń społecznych.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
3 kryteria
- Osoby, które nie mają APOL1-mediated Proteinuric Kidney Disease (AMKD), nie mogą brać udziału w badaniu. To jest specyficzny rodzaj choroby nerek.
- Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć. Przedział wiekowy to grupa wiekowa, do której musisz należeć, aby wziąć udział.
- Osoby, które są częścią populacji uznawanej za wrażliwą, nie mogą brać udziału. Populacja wrażliwa to grupa ludzi, którzy mogą być bardziej narażeni na ryzyko zdrowotne.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Zweryfikowany ośrodek
Marsylia, FrancjaAssistance Publique Hopitaux De Paris
Zweryfikowany ośrodekCréteil, Francja
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
VX-147 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych i dzieci z chorobą nerek związaną z białkomoczem, wywołaną przez mutacje w genie APOL1. Lek ten jest testowany, aby sprawdzić, czy może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby nerek i poprawić funkcjonowanie nerek u pacjentów.
Co już wiadomo o tej terapii
VX-147 – VX-147 jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 2/3 badań klinicznych. Jego głównym celem jest leczenie choroby nerek związanej z białkomoczem, wywołanej przez gen APOL1 (AMKD). Mechanizm działania VX-147 polega na modulacji aktywności białek związanych z genem APOL1, co ma na celu zmniejszenie białkomoczu i poprawę funkcji nerek. Lek ten jest klasyfikowany jako środek terapeutyczny w dziedzinie nefrologii.
Badane choroby
Nefropatia białkomoczowa związana z APOL1 – Jest to choroba nerek związana z obecnością specyficznych wariantów genetycznych APOL1, które prowadzą do uszkodzenia nerek. Charakteryzuje się występowaniem białkomoczu, czyli obecnością białka w moczu, co jest oznaką uszkodzenia filtracji nerkowej. Choroba ta może prowadzić do postępującej utraty funkcji nerek, co objawia się zmniejszeniem współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR). W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać objawów niewydolności nerek, takich jak zmęczenie, obrzęki i podwyższone ciśnienie krwi. AMKD jest uważana za rzadką chorobę, co oznacza, że dotyka niewielką część populacji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2024-515633-15-00Kod protokołuVX21-147-301Planowana liczba uczestników466 osóbSponsorVertex Pharmaceuticals Inc.
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?