Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad radiprodilem u pacjentów z kompleksem stwardnienia guzowatego lub ogniskową dysplazją korową typu II

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch chorób: stwardnienia guzowatego (TSC) oraz ogniskowej dysplazji korowej (FCD) typu II. Obie te choroby mogą powodować napady padaczkowe oraz problemy z zachowaniem. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie radiprodil, który jest podawany w formie zawiesiny doustnej. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i tolerowany jest radiprodil u pacjentów z TSC i FCD typu II oraz jak wpływa na napady i objawy behawioralne.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować radiprodil w różnych dawkach, które będą dostosowywane indywidualnie. Badanie będzie otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze będą wiedzieć, jaki lek jest podawany. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa, a także będą sprawdzane zmiany w częstości napadów oraz objawach behawioralnych. Badanie obejmuje również ocenę, jak organizm przetwarza radiprodil, co jest określane jako farmakokinetyka.

Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak radiprodil wpływa na pacjentów z TSC i FCD typu II, a także jakie mogą być jego potencjalne korzyści i ryzyka. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, w tym badaniom krwi i ocenie stanu zdrowia, aby zapewnić ich bezpieczeństwo podczas całego badania. W badaniu mogą być również używane inne metody oceny, takie jak dzienniki napadów, aby dokładnie śledzić zmiany w stanie zdrowia uczestników.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku radiprodil u pacjentów z kompleksem stwardnienia guzowatego (TSC) lub ogniskową dysplazją korową (FCD) typu II.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 6 miesięcy do 18 lat oraz brak odpowiedzi na co najmniej dwa leki przeciwpadaczkowe.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek radiprodil jest podawany doustnie w formie zawiesiny. Dawkowanie jest indywidualnie dostosowywane do potrzeb pacjenta.

    Celem jest osiągnięcie optymalnej dawki, która będzie bezpieczna i dobrze tolerowana przez uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie monitorowane są objawy, takie jak częstość napadów i zmiany w zachowaniu. Uczestnik lub jego opiekunowie codziennie zapisują te informacje w elektronicznym dzienniku napadów.

    Przeprowadzane są również badania, takie jak elektrokardiogram (EKG) i badania laboratoryjne, aby ocenić wpływ leku na organizm.

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    Badanie składa się z dwóch części: części A i części B. Każda z nich obejmuje różne etapy leczenia i obserwacji.

    Na koniec badania oceniane są zmiany w częstości napadów oraz inne aspekty, takie jak jakość życia i obciążenie opiekunów.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje analizę wyników i ewentualne zalecenia dotyczące dalszego leczenia.

    Wyniki badania pomagają w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa leku radiprodil.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Wiek uczestnika musi wynosić od 6 miesięcy do 18 lat.
  • Uczestnik nie zareagował na co najmniej 2 leki przeciwpadaczkowe, mimo stosowania ich w odpowiednich dawkach i przez odpowiedni czas.
  • Uczestnik musi mieć zdiagnozowaną jedną z dwóch chorób: ogniskową dysplazję korową (FCD) typu II potwierdzoną badaniem MRI lub stwardnienie guzowate (TSC) potwierdzone klinicznie lub genetycznie.
  • Uczestnik miał średnio co najmniej 8 napadów ruchowych w ciągu 4-tygodniowego okresu przed rozpoczęciem badania, z co najmniej jednym napadem w co najmniej 3 z 4 tygodni.
  • Wszystkie interwencje medyczne związane z padaczką lub zachowaniem (w tym dieta ketogeniczna i urządzenia neurostymulacyjne) muszą być stabilne przez 28 dni przed rozpoczęciem badania, z użyciem leków ratunkowych nie częściej niż 6 dni w miesiącu. Uczestnik musi pozostać na stabilnym schemacie leczenia przez cały okres badania.
  • Uczestnik lub jego opiekunowie muszą podpisać świadomą zgodę, a uczestnik musi podpisać zgodę, jeśli jest to wymagane.
  • Uczestnik lub jego opiekunowie muszą być chętni i zdolni do codziennego wypełniania dziennika elektronicznego.
  • Uczestnik musiał mieć wykonane badanie MRI w ciągu 12 miesięcy przed planowaną datą pierwszej dawki leku badawczego.
  • Uczestnik musi spełniać jedno z poniższych kryteriów dotyczących zdolności do posiadania dzieci:
    • Nie jest zdolny do posiadania dzieci (przed okresem dojrzewania lub mężczyzna/nie posiada macicy).
    • Jeśli jest zdolny do posiadania dzieci, musi być nieciężarny (negatywny wynik testu ciążowego z krwi na początku badania i negatywny wynik testu ciążowego z moczu przed rozpoczęciem badania), niekarmiący piersią i stosujący jedną z medycznie akceptowalnych metod kontroli urodzeń od początku badania do 90 dni po ostatniej dawce leku badawczego, takich jak:
      • Abstynencja jako wybór stylu życia.
      • Metody hormonalne, takie jak doustne, implantowalne, wstrzykiwane lub przezskórne środki antykoncepcyjne przez co najmniej jeden pełny cykl przed podaniem leku badawczego.
      • Urządzenie wewnątrzmaciczne.
      • Jeśli jest mężczyzną, musi być gotowy do używania prezerwatywy od początku badania do 90 dni po ostatniej dawce leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej ogniskowej dysplazji korowej typu II lub stwardnienia guzowatego.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w przedziale wiekowym od 2 lat.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest częścią populacji uznawanej za wrażliwą, co oznacza, że nie jest w stanie samodzielnie podejmować decyzji dotyczących swojego zdrowia.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Radiprodil to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jego celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z kompleksem stwardnienia guzowatego (TSC) lub ogniskową dysplazją korową (FCD) typu II. Lek ten jest podawany w różnych dawkach, które są dostosowywane indywidualnie dla każdego pacjenta. Badanie ma również na celu zrozumienie, jak organizm przetwarza ten lek oraz jak wpływa on na napady padaczkowe i objawy behawioralne u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Radiprodil – Radiprodil jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście jego bezpieczeństwa, tolerancji oraz wpływu na napady padaczkowe i objawy behawioralne u pacjentów z kompleksem stwardnienia guzowatego (TSC) lub ogniskową dysplazją korową (FCD) typu II. W literaturze medycznej radiprodil jest w fazie badań klinicznych, co oznacza, że jego pełne zastosowanie w medycynie nie zostało jeszcze zatwierdzone. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie napadów padaczkowych związanych z TSC i FCD typu II. Mechanizm działania radiprodilu polega na modulacji receptorów NMDA, co może wpływać na zmniejszenie nadmiernej aktywności neuronów. Klasyfikowany jest jako lek przeciwpadaczkowy.

Badane choroby

Dysplazja korowa ogniskowa (FCD) typu II – Jest to zaburzenie rozwojowe mózgu, które charakteryzuje się nieprawidłowym rozwojem kory mózgowej. Może prowadzić do występowania napadów padaczkowych, które są trudne do kontrolowania. Zmiany w mózgu są zazwyczaj ograniczone do jednego obszaru, co może wpływać na funkcje poznawcze i motoryczne. Objawy mogą się różnić w zależności od lokalizacji i rozległości zmian. Choroba często ujawnia się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości. Stwardnienie guzowate (TSC) – Jest to genetyczne zaburzenie, które powoduje powstawanie łagodnych guzów w różnych narządach, w tym w mózgu, sercu, nerkach, skórze i płucach. Objawy mogą obejmować napady padaczkowe, opóźnienia w rozwoju, problemy z zachowaniem oraz różnorodne zmiany skórne. Choroba jest wynikiem mutacji w jednym z dwóch genów: TSC1 lub TSC2. Objawy mogą się różnić znacznie między pacjentami, nawet w obrębie tej samej rodziny. Zmiany w mózgu mogą prowadzić do trudności w nauce i problemów neurologicznych. Choroba jest zazwyczaj diagnozowana w dzieciństwie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2023-506301-20-00Kod protokołuRAD-GRIN-201Planowana liczba uczestników34 osobySponsorGrin Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).