Centro Clinico Nemo
Zweryfikowany ośrodek
Mediolan, Włochy
Rekrutacja w tokuChoroba rzadka
Badanie nad przetwarzaniem nusinersenu w organizmie podawanego przez system ThecaFlex DRx u dorosłych i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie koncentruje się na rdzeniowym zaniku mięśni, chorobie genetycznej, która wpływa na komórki nerwowe kontrolujące mięśnie, prowadząc do słabości i zaniku mięśni. W tym badaniu będzie stosowany lek o nazwie nusinersen (BIIB058), który jest już zatwierdzonym lekarstwem do leczenia tej choroby. Lek będzie podawany za pomocą specjalnego urządzenia zwanego systemem ThecaFlex DRx, które jest nowym sposobem dostarczania leku do płynu mózgowo-rdzeniowego - płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy.
Celem badania jest sprawdzenie, jak organizm przetwarza nusinersen podawany przez system ThecaFlex DRx w porównaniu ze standardową metodą podania przez nakłucie lędźwiowe, czyli zabieg polegający na wprowadzeniu igły do dolnej części kręgosłupa. Badacze chcą dowiedzieć się, jaka jest najwyższa ilość leku we krwi po podaniu oraz ile leku znajduje się we krwi w ciągu pierwszych 24 godzin po podaniu. To pomoże ustalić, czy nowy system podawania działa podobnie do standardowej metody.
Uczestnikami badania mogą być zarówno dorośli, jak i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy już regularnie otrzymują nusinersen co 4 miesiące w dawce 12 miligramów. Aby wziąć udział w tym badaniu, pacjenci muszą już uczestniczyć w innym badaniu o nazwie PIERRE. Podczas badania będą pobierane próbki krwi w określonych momentach, aby zmierzyć poziom leku w organizmie i porównać skuteczność obu metod podawania.
Przebieg badania
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
3 kryteria
- Pacjent musi być regularnie leczony nusinersenem (lekiem na rdzeniowy zanik mięśni) w dawce 12 miligramów co 4 miesiące
- Między ostatnią dawką nusinersenu przed włączeniem do badania a dawką podawaną podczas badania przez nakłucie lędźwiowe (procedurę wprowadzania igły do przestrzeni wokół rdzenia kręgowego) musi minąć 4 miesiące (plus lub minus 2 tygodnie)
- Pacjent musi być już uczestnikiem głównego badania PIERRE, aby móc wziąć udział w badaniu PIERRE PK
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
12 kryteriów
- Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią - ciąża oznacza oczekiwanie dziecka, a karmienie piersią to podawanie mleka matki niemowlęciu
- Jeśli masz problemy z krzepnięciem krwi - krzepnięcie krwi to naturalny proces zatrzymywania krwawienia przez organizm
- Jeśli przyjmujesz leki wpływające na krzepnięcie krwi, takie jak antykoagulanty - są to leki zapobiegające tworzeniu się skrzepów krwi
- Jeśli masz aktywną infekcję w miejscu, gdzie miałby być wprowadzony lek
- Jeśli masz problemy ze śródmiąższem płuc - jest to tkanka otaczająca pęcherzyki płucne, gdzie następuje wymiana gazów
- Jeśli masz chorobę nerek wymagającą dializy - jest to proces oczyszczania krwi za pomocą specjalnej maszyny, gdy nerki nie działają prawidłowo
- Jeśli masz ciężką chorobę wątroby
- Jeśli masz niekontrolowaną hipertensję - oznacza to wysokie ciśnienie krwi, które nie jest odpowiednio leczone
- Jeśli masz chorobę serca wymagającą natychmiastowego leczenia
- Jeśli miałeś w przeszłości poważną reakcję alergiczną na nusinersen lub podobne leki
- Jeśli masz problemy z kręgosłupem, które uniemożliwiają bezpieczne wprowadzenie leku
- Jeśli uczestniczysz obecnie w innym badaniu klinicznym z eksperymentalnym lekiem
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Zweryfikowany ośrodekRzym, WłochyFundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario La Paz
Zweryfikowany ośrodek
Madryt, Hiszpania
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacjaNie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Nusinersen (BIIB058) to lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, rzadkiej choroby genetycznej, która wpływa na nerwy kontrolujące ruchy mięśni. Lek ten działa poprzez pomaganie organizmowi w produkcji białka potrzebnego do prawidłowego funkcjonowania komórek nerwowych. W tym badaniu nusinersen będzie podawany za pomocą specjalnego systemu o nazwie ThecaFlex DRx, który umożliwia dostarczenie leku bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego otaczającego rdzeń kręgowy. Celem jest sprawdzenie, jak organizm przetwarza i wykorzystuje ten lek, gdy jest podawany tą nową metodą w porównaniu do standardowej metody podania przez nakłucie lędźwiowe.
Co już wiadomo o tej terapii
Spinraza - lek podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań, wprowadzany bezpośrednio do płynu mózgowo‑rdzeniowego (dożylnie). Jest zatwierdzony i szeroko opisany w literaturze medycznej jako lek orphanowy stosowany w leczeniu rdzeniowej atrofii mięśniowej. Działa, zwiększając ilość białka SMN, które jest niezbędne do prawidłowego funkcjonowania komórek nerwowych odpowiedzialnych za ruch. Należy do grupy leków zwanych oligonukleotydami przeciwprzecinkowymi.
Badane choroby
Rdzeniowy zanik mięśni – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na komórki nerwowe kontrolujące ruchy mięśni. Choroba powoduje stopniową utratę siły mięśniowej i osłabienie zdolności ruchowych. Mięśnie stają się coraz słabsze, co szczególnie dotyka mięśni najbliżej tułowia, takich jak ramiona, biodra i plecy. W miarę postępu choroby pacjenci mogą mieć trudności z siedzeniem, chodzeniem lub wykonywaniem codziennych czynności. Choroba może również wpływać na mięśnie odpowiedzialne za oddychanie i połykanie. Objawy mogą się różnić w zależności od typu choroby i wieku, w którym się pojawia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-514239-21-00Kod protokołu295SM101Planowana liczba uczestników58 osóbSponsorBiogen Idec Research Limited
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?