Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad ganaksolonem u dzieci i dorosłych z padaczką związaną z kompleksem stwardnienia guzowatego

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z padaczką związaną z kompleksem stwardnienia guzowatego (TSC). Kompleks stwardnienia guzowatego to choroba genetyczna, która może prowadzić do powstawania guzów w różnych narządach, w tym w mózgu, co często powoduje napady padaczkowe. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku ganaxolone jako dodatkowej terapii dla dzieci i dorosłych z napadami padaczkowymi związanymi z TSC.

Ganaxolone to lek podawany w formie kapsułek, który należy do grupy związków zwanych neurosteroidami. W badaniu uczestnicy będą przyjmować ganaxolone doustnie. Badanie jest otwarte, co oznacza, że wszyscy uczestnicy będą wiedzieć, że otrzymują ganaxolone, a nie placebo. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem występowania działań niepożądanych oraz zmian w częstości napadów padaczkowych.

Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze uczestnicy tolerują ganaxolone w dłuższym okresie oraz jak wpływa on na częstość napadów padaczkowych. Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom fizycznym, neurologicznym oraz laboratoryjnym, a także będą monitorowani pod kątem parametrów życiowych, takich jak ciśnienie krwi i tętno. Badanie potrwa do 2026 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak ukończenie wcześniejszego badania lub spełnianie wymagań bieżącego badania.

    Wymagana jest zgoda pisemna od uczestnika lub jego opiekunów prawnych, po zapoznaniu się z charakterem i ryzykiem badania.

  2. Krok 2

    Prowadzenie dziennika napadów

    Rodzice lub opiekunowie muszą prowadzić dokładny dziennik napadów przez cały czas trwania badania.

  3. Krok 3

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek ganaxolon w formie kapsułek doustnych.

    Lek należy przyjmować trzy razy dziennie z jedzeniem.

  4. Krok 4

    Monitorowanie zdrowia

    Regularne pomiary parametrów życiowych, takich jak ciśnienie krwi, tętno, częstość oddechów, temperatura ciała, wzrost i waga.

    Przeprowadzane są badania fizyczne, neurologiczne i rozwojowe.

  5. Krok 5

    Badania laboratoryjne i EKG

    Wykonywane są badania laboratoryjne oraz 12-odprowadzeniowe EKG w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika.

  6. Krok 6

    Ocena skuteczności leczenia

    Analizowana jest zmiana częstości napadów w porównaniu do stanu początkowego w okresie 28 dni.

    Oceniana jest jakość życia uczestnika oraz liczba dni bez napadów.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w lipcu 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnicy mogą być oceniani pod kątem odpowiedzi na leczenie i zmian w jakości życia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Ukończenie badania 1042-TSC-3001 lub kontynuowanie spełniania wymagań badania 1042-TSC-2001.
  • Uczestnik lub jego rodzic(e)/opiekun prawny muszą być chętni i zdolni do wyrażenia pisemnej zgody po uzyskaniu pełnej informacji o charakterze i ryzykach związanych z badaniem. Jeśli uczestnik nie jest w stanie wyrazić zgody z powodu wieku, rozwoju, zdolności intelektualnych lub innych czynników, rodzic(e)/opiekun prawny muszą wyrazić zgodę na udział w badaniu, jeśli to właściwe.
  • Rodzice/opiekunowie muszą być chętni i zdolni do prowadzenia dokładnego i pełnego dziennika napadów przez cały czas trwania badania.
  • Chęć i zdolność do przyjmowania leku badawczego (zawiesiny) zgodnie z zaleceniami, z jedzeniem, trzy razy dziennie.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji i mieć negatywny wynik testu na obecność hormonu ciążowego (beta-HCG) na pierwszej wizycie. Wiek rozrodczy oznacza kobiety, które biologicznie mogą zajść w ciążę. Akceptowalne metody antykoncepcji obejmują urządzenia wewnątrzmaciczne (założone co najmniej miesiąc przed wizytą kontrolną), hormonalne środki antykoncepcyjne (np. tabletki, plastry, pierścienie dopochwowe, zastrzyki, implanty) oraz sterylizację chirurgiczną (np. usunięcie jajników lub podwiązanie jajowodów). Metody podwójnej bariery mogą być stosowane jako alternatywa dla wysoce skutecznych metod antykoncepcji. Środki antykoncepcyjne, takie jak Plan B, nie są akceptowalne do rutynowego stosowania.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas badania i przez 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego. Wysoce skuteczne metody antykoncepcji obejmują sterylizację chirurgiczną (np. wazektomię) oraz odpowiednie metody podwójnej bariery.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej padaczki związanej z kompleksem stwardnienia guzowatego (TSC). TSC to choroba genetyczna, która powoduje powstawanie łagodnych guzów w różnych narządach.
  • Osoby, które nie są w wieku od 2 do 4 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Badanie jest przeznaczone zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby z grup wrażliwych, które mogą wymagać dodatkowej ochrony, mogą być wykluczone z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ganaxolon (GNX) to lek stosowany jako terapia wspomagająca w leczeniu padaczki związanej z kompleksem stwardnienia guzowatego (TSC) u dzieci i dorosłych. Jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji, co oznacza, że badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze pacjenci znoszą ten lek przez dłuższy czas oraz czy jest on bezpieczny w użyciu. Ganaxolon działa poprzez wpływ na układ nerwowy, co może pomóc w zmniejszeniu liczby napadów padaczkowych.

Co już wiadomo o tej terapii

Ganaxolon – Ganaxolon jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym jako terapia wspomagająca w leczeniu padaczki związanej z kompleksem stwardnienia guzowatego (TSC). Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci i dorosłych. Mechanizm działania ganaxolonu polega na modulacji receptorów GABA, co prowadzi do zmniejszenia nadmiernej aktywności neuronów w mózgu. Klasyfikowany jest jako lek przeciwpadaczkowy.

Badane choroby

Padaczka związana ze stwardnieniem guzowatym – Jest to choroba genetyczna, która powoduje powstawanie łagodnych guzów w różnych narządach ciała, w tym w mózgu. Te guzy mogą prowadzić do występowania napadów padaczkowych, które są jednym z najczęstszych objawów TSC. Napady mogą mieć różny charakter i nasilenie, od łagodnych po ciężkie. Choroba często ujawnia się w dzieciństwie, ale objawy mogą pojawić się w każdym wieku. TSC może również wpływać na rozwój neurologiczny i poznawczy, prowadząc do trudności w nauce i problemów behawioralnych. Postęp choroby jest zróżnicowany i może różnić się znacznie między pacjentami.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-503067-15-00Kod protokołu1042-TSC-3002Planowana liczba uczestników166 osóbSponsorMarinus Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).