Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją WVE-006 u pacjentów z niedoborem alfa-1 antytrypsyny Pi*ZZ

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej niedoborem alfa-1 antytrypsyny (AATD), która może prowadzić do problemów z płucami i wątrobą. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie WVE-006, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań. Celem badania jest sprawdzenie, czy WVE-006 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez osoby z AATD.

W badaniu uczestnicy otrzymują różne dawki WVE-006. Niektórzy dostają pojedyncze dawki, a inni wielokrotne. Badanie ma na celu obserwację, jak organizm reaguje na lek, w tym jak długo lek utrzymuje się we krwi i jakie są jego maksymalne stężenia. Uczestnicy są monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i badacze wiedzą, jaki lek jest podawany. W badaniu nie stosuje się placebo. Uczestnicy muszą mieć potwierdzony genetycznie typ Pi*ZZ niedoboru alfa-1 antytrypsyny. Badanie ma potrwać do końca 2025 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny bezpieczeństwa i tolerancji leku WVE-006 u osób z niedoborem alfa-1 antytrypsyny typu Pi*ZZ.

    Uczestnik musi spełniać kryteria włączenia, takie jak potwierdzenie genetyczne Pi*ZZ oraz brak palenia przez co najmniej rok przed badaniem.

  2. Krok 2

    Podanie pojedynczej dawki

    Uczestnik otrzymuje pojedynczą dawkę leku WVE-006 w formie zastrzyku podskórnego. Celem jest ocena zmian poziomu białka M-AAT w surowicy oraz stężenia leku w osoczu.

    Monitorowane są wszelkie działania niepożądane, aby ocenić bezpieczeństwo leku.

  3. Krok 3

    Podanie wielokrotnych dawek

    Uczestnik otrzymuje wielokrotne dawki leku WVE-006. Celem jest dalsza ocena zmian poziomu białka M-AAT oraz stężenia leku w osoczu.

    Podobnie jak w przypadku pojedynczej dawki, monitorowane są działania niepożądane.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Przez cały czas trwania badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji leku.

    Badanie ma na celu zakończenie do 31 grudnia 2025 roku, a jego wyniki pomogą w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa leku WVE-006.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoba musi być zdrowa według oceny lekarza lub mieć łagodną do umiarkowanej chorobę płuc spowodowaną przez niedobór alfa-1 antytrypsyny. FEV1, czyli ilość powietrza, jaką można wydmuchać w ciągu jednej sekundy, musi wynosić co najmniej 50% normy.
  • Osoba może mieć stabilną, łagodną chorobę wątroby spowodowaną przez AATD. Stabilna oznacza, że choroba nie pogarsza się. Wartość na FibroScan, urządzeniu mierzącym elastyczność wątroby, musi wynosić 10 kPa lub mniej.
  • Wymagane jest potwierdzenie genetyczne obecności wariantu Pi*ZZ, co oznacza specyficzny rodzaj niedoboru alfa-1 antytrypsyny.
  • Osoba musi być niepaląca przez co najmniej rok przed rozpoczęciem badania.
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety, jak i mężczyźni.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanego niedoboru alfa-1 antytrypsyny, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Niedobór alfa-1 antytrypsyny to stan, w którym organizm nie produkuje wystarczającej ilości białka chroniącego płuca i wątrobę.
  • Osoby, które nie mają genotypu Pi*ZZ, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Genotyp Pi*ZZ oznacza specyficzny układ genów związany z niedoborem alfa-1 antytrypsyny.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Przedział wiekowy obejmuje osoby dorosłe i młodzież.
  • Osoby, które należą do populacji wrażliwej, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Populacja wrażliwa to grupa osób, które mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

WVE-006 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji u uczestników z niedoborem alfa-1-antytrypsyny typu Pi*ZZ. Lek ten jest testowany w różnych dawkach, aby sprawdzić, jak organizm na niego reaguje i jakie efekty wywołuje.

Co już wiadomo o tej terapii

WVE-006 – Jest to lek podawany w formie zastrzyków, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1b/2a. Jego głównym celem jest leczenie niedoboru alfa-1 antytrypsyny, szczególnie u pacjentów z genotypem Pi*ZZ. Mechanizm działania WVE-006 polega na modulacji poziomu alfa-1 antytrypsyny w organizmie, co może pomóc w ochronie tkanek przed uszkodzeniem. Lek ten jest klasyfikowany jako środek terapeutyczny w dziedzinie chorób genetycznych i pulmonologicznych.

Badane choroby

Niedobór alfa-1 antytrypsyny – Jest to genetyczna choroba, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości białka alfa-1 antytrypsyny. To białko jest niezbędne do ochrony płuc przed uszkodzeniami spowodowanymi przez enzymy uwalniane przez białe krwinki. Niedobór tego białka prowadzi do uszkodzenia tkanki płucnej, co może skutkować przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP) lub rozedmą płuc. Choroba może również wpływać na wątrobę, prowadząc do jej uszkodzenia. Objawy mogą obejmować duszność, przewlekły kaszel i zmniejszoną tolerancję wysiłku. Choroba postępuje powoli, a jej nasilenie może się różnić w zależności od osoby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-511981-36-00Kod protokołuWVE-006-002Planowana liczba uczestników29 osóbSponsorWave Life Sciences Ireland Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).