W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne nad ubiquinol. Sprawdzają one przede wszystkim bezpieczeństwo i skuteczność u osób z potwierdzoną chorobą mitochondrialną lub z ataksją móżdżkową, z diagnozą genetyczną albo bez niej.
Najważniejsze informacje
- Badanie kliniczne z ubiquinol dotyczyło osób z potwierdzoną genetycznie chorobą mitochondrialną oraz osób z ataksją móżdżkową, z diagnozą molekularną lub bez niej. Było to badanie fazy 2, więc sprawdzano w nim głównie bezpieczeństwo i skuteczność. Planowano włączyć 90 uczestników. Głównymi wynikami były działania niepożądane zgłaszane przez 18 miesięcy oraz zmiana w skali Vineland Adaptive Behaviour Scale, III edition. Status badania był withdrawn, czyli wycofane.
Zakres badania
To badanie kliniczne sprawdzało ubiquinol u osób z chorobami mitochondrialnymi i/lub ataksjami móżdżkowymi, czyli zaburzeniami ruchu i koordynacji. Celem było określenie, czy ubiquinol jest bezpieczny i czy może przynieść korzyść w tej grupie pacjentów.
W opisie badania podkreślono, że chodziło o pacjentów z potwierdzoną genetycznie chorobą mitochondrialną albo z ataksją móżdżkową z diagnozą molekularną lub bez niej.
Kto mógł brać udział
Do badania planowano włączyć 90 uczestników.
Grupę docelową stanowiły osoby z jedną z dwóch sytuacji: potwierdzoną genetycznie chorobą mitochondrialną albo ataksją móżdżkową, niezależnie od tego, czy miały już potwierdzenie molekularne przyczyny choroby.
W praktyce oznacza to, że badacze szukali pacjentów z określonym rozpoznaniem, a nie ogólnej populacji zdrowych ochotników.
Faza i typ badania
Było to badanie interwencyjne, czyli uczestnicy otrzymywali badany preparat, a naukowcy obserwowali jego wpływ.
Badanie miało fazę 2, co zwykle oznacza sprawdzanie, czy leczenie działa obiecująco w wybranej grupie pacjentów oraz czy jest dobrze tolerowane.
W opisie interwencji podano preparat „Quinol 10 polvo estabilizado, sobres dispersables de 150 mg (30 mg/kg, doustnie)”, ale źródło nie podaje dodatkowych szczegółów dotyczących schematu leczenia poza samym wpisem interwencji.
Co mierzono w badaniu
Głównym celem było sprawdzenie działań niepożądanych związanych z ubiquinol na podstawie zgłoszeń uczestników przez 18 miesięcy.
Podczas każdej wizyty planowano rozmowy z uczestnikami, aby ocenić, czy wystąpiły jakiekolwiek niepożądane zdarzenia.
Drugim głównym wynikiem była zmiana od początku badania w skali Vineland Adaptive Behaviour Scale, III edition (VABS-III) po 18 miesiącach.
Ta skala ocenia codzienne funkcjonowanie, na przykład samodzielność i umiejętności potrzebne w życiu codziennym, dlatego pomaga zobaczyć, czy leczenie wpływa na praktyczne sprawności pacjenta.
Status badania
Status badania był withdrawn, czyli wycofane.
Oznacza to, że badanie nie zostało prowadzone zgodnie z pierwotnym planem rekrutacji lub realizacji.