W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne dotyczące sodium phosphate, ale w dostarczonych danych widoczny jest tylko jeden rejestr badania dotyczącego innego leku. Badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność terapii u osób z zespołem Angelmana oraz obejmuje pacjentów leczonych dokanałowo.
Najważniejsze informacje
- W dostarczonych danych znajduje się jedno badanie kliniczne w fazie 3, które ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leczenia u osób z zespołem Angelmana. Głównym celem jest sprawdzenie zdarzeń niepożądanych, ich częstości, nasilenia i związku z badanym produktem. Badanie ma charakter interwencyjny i obejmuje 98 uczestników. W źródłach nie podano dodatkowych szczegółów dotyczących kryteriów udziału ani wyników końcowych poza bezpieczeństwem. Nazwa sodium phosphate nie pojawia się w jedynym dostarczonym rekordzie badania, dlatego opis opiera się na przekazanych danych o tym badaniu.
Zakres badań
W dostarczonych danych znajduje się jedno badanie kliniczne dotyczące zespołu Angelmana, a nie bezpośrednio sodium phosphate. Badanie ma charakter interwencyjny, czyli uczestnicy otrzymują badany produkt, aby ocenić jego działanie w praktyce badawczej.
Charakterystyka badania
Tytuł badania mówi o długoterminowym rozszerzeniu oceniającym bezpieczeństwo i skuteczność terapii GTX-102 u pacjentów z zespołem Angelmana. W opisie skróconym podano, że celem jest ocena długoterminowego profilu bezpieczeństwa GTX-102 u osób z AS, czyli zespołem Angelmana.
W interwencjach wymieniono podanie dokanałowe, czyli leczenie podawane do przestrzeni wokół rdzenia kręgowego. W źródle wymieniono GTX/UX Diluent and Flush Solution, GTX-102 oraz ELLIOTTS B SOLUTION jako elementy interwencji badawczej.
Kto brał udział
Badanie obejmuje pacjentów z zespołem Angelmana. Liczba planowanych uczestników wynosi 98 osób. W dostarczonych danych nie ma bardziej szczegółowych informacji o wieku, objawach ani innych kryteriach kwalifikacji.
Co oceniano w badaniu
Głównym wynikiem badania były zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, w tym ich częstość, nasilenie i związek z badanym produktem przez cały czas trwania badania. Zdarzenia niepożądane to niechciane problemy zdrowotne, które mogą pojawić się podczas badania.
W opisie badania podkreślono, że chodzi o ocenę długoterminowego profilu bezpieczeństwa, co oznacza obserwację pacjentów przez dłuższy okres, aby lepiej zrozumieć ryzyko i tolerancję terapii.
Etap i status badania
Badanie jest w fazie 3 i ma status Authorised, czyli zostało zatwierdzone do prowadzenia. Faza 3 zwykle oznacza badanie na większej grupie uczestników, aby dokładniej ocenić działanie i bezpieczeństwo terapii.
Co wynika z dostarczonych danych
Dane pokazują, że głównym celem badania jest długoterminowa ocena bezpieczeństwa terapii u osób z zespołem Angelmana. Ponieważ w rekordzie nie ma pełnych informacji o wszystkich kryteriach włączenia, wynikach końcowych ani ostatecznych rezultatach, obraz badania jest ograniczony do podstawowych danych rejestracyjnych. W przekazanym materiale nie ma osobnego opisu sodium phosphate jako badanego produktu w tym rekordzie.