W skrócie
ONA-255 to badana substancja białkowa testowana u osób z zaawansowanym nowotworem. Podaje się ją we wlewie dożylnym i nie posiada pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, co oznacza, że nie jest jeszcze zatwierdzona jako lek. Jedno zarejestrowane badanie fazy 1/2 sprawdza jej bezpieczeństwo i wczesną aktywność przeciwnowotworową u 117 uczestników z zaawansowanym rakiem piersi oraz przerzutowym rakiem żołądka lub połączenia żołądkowo-przełykowego.
Najważniejsze informacje
- ONA-255 to badana substancja białkowa bez pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
- Jest badana w fazie 1/2 w zaawansowanym nowotworze, w tym w raku piersi i przerzutowym raku żołądka / połączenia żołądkowo-przełykowego.
- Badanie planuje włączyć 117 uczestników i ma obecnie status autoryzowanego.
- ONA-255 jest podawany jako roztwór do wlewu dożylnego.
- Badanie ma na celu ustalenie minimalnej dawki aktywnej biologicznie i maksymalnej dawki tolerowanej oraz ocenę ogólnego wskaźnika odpowiedzi.
Czym jest ONA-255?
ONA-255 to substancja białkowa, która wciąż ma charakter badany, co oznacza, że nie uzyskała pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i nie jest jeszcze zatwierdzona jako lek. Substancja jest opracowywana przez firmę ONA Therapeutics S.L. Jest sklasyfikowana w obszarze terapeutycznym nowotworów, który obejmuje choroby nowotworowe. W zarejestrowanym badaniu ONA-255 jest podawany jako pojedynczy lek, co oznacza, że jest testowany samodzielnie, a nie w skojarzeniu z innymi terapiami przeciwnowotworowymi.
Jak działa ONA-255?
Zarejestrowane badanie nie opisuje celu molekularnego ONA-255. Z zapisu badania wiadomo, że badacze wykorzystują dwa rodzaje odpowiedzi biologicznej, aby ocenić, czy lek jest aktywny: spadek ilości krążącego DNA nowotworowego (ctDNA) lub zmniejszenie guzów mierzone w badaniach obrazowych według kryteriów RECIST. Badanie ma na celu ustalenie minimalnej dawki, przy której występuje jedna z tych odpowiedzi biologicznych, zwanej minimalną dawką aktywną biologicznie (MBAD).
W jakich chorobach badany jest ONA-255?
Zarejestrowane badanie ocenia ONA-255 u osób z zaawansowanym nowotworem. Badanie wymienia trzy grupy chorób:
- Zaawansowany nowotwór – nowotwór, który się rozprzestrzenił lub nie jest już wyleczalny wyłącznie za pomocą leczenia miejscowego.
- Rak piersi – dokładnie zaawansowany rak piersi z dodatnimi receptorami hormonalnymi i bez nadekspresji HER2 w części badania dotyczącej optymalizacji dawki.
- Przerzutowy rak żołądka / połączenia żołądkowo-przełykowego – nowotwór żołądka lub okolicy, w której żołądek łączy się z przełykiem, który rozprzestrzenił się do innych części ciała.
Jak podaje się ONA-255?
ONA-255 jest przygotowywany jako roztwór do infuzji i podawany we wlewie dożylnym, co oznacza, że jest dostarczany bezpośrednio do żyły przez pewien czas. Zapis badania nie podaje dawki ani długości każdego wlewu.
Co wykazują badania kliniczne?
Istnieje jedno zarejestrowane badanie kliniczne ONA-255. Jest to badanie fazy 1/2 z planowanym włączeniem 117 uczestników, a jego status to autoryzowane, co oznacza, że uzyskało niezbędne zgody i może być prowadzone. Badanie dzieli się na trzy części:
- Faza 1a – ustala minimalną dawkę aktywną biologicznie (MBAD) i maksymalną dawkę tolerowaną (MTD) ONA-255 jako pojedynczego leku.
- Faza 1b – ustala optymalną dawkę i zalecaną dawkę fazy 2 (RP2D) w zaawansowanym raku piersi z dodatnimi receptorami hormonalnymi i bez nadekspresji HER2 oraz, jeśli dotyczy, w przerzutowym raku żołądka lub połączenia żołądkowo-przełykowego.
- Faza 2a – ocenia wstępny ogólny wskaźnik odpowiedzi na ONA-255 w zalecanej dawce fazy 2.
Główne punkty końcowe badania obejmują liczbę uczestników, u których wystąpią toksyczności ograniczające dawkę w pierwszym 21-dniowym cyklu, bezpieczeństwo i tolerancję oceniane na podstawie działań niepożądanych związanych z leczeniem, przerw w podawaniu leku, zmniejszeń dawki i przerwania leczenia oraz ogólny wskaźnik odpowiedzi oceniany przez badacza, definiowany jako odsetek uczestników z całkowitą lub częściową odpowiedzią guza według kryteriów RECIST w wersji 1.1.
Jakie są znane działania niepożądane?
W dostępnych źródłach nie zgłoszono żadnych działań niepożądanych ONA-255. Zarejestrowane badanie ma na celu pomiar działań niepożądanych, w tym toksyczności ograniczających dawkę, zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i poważnych zdarzeń niepożądanych, ale wyniki nie są jeszcze dostępne.