W skrócie
Iopofosine (131I), znany również jako CLR 131, to badany radiofarmaceutyk oceniany w makroglobulinemii Waldenströma, rzadkim typie chłoniaka z komórek B. Jedno badanie fazy 2 (NCT02952508) ocenia odsetek odpowiedzi większych u 65 pacjentów, którzy otrzymali co najmniej dwie wcześniejsze linie leczenia. Badanie jest obecnie dopuszczone i wykorzystuje pojedynczy wlew dożylny badanego leku.
Najważniejsze informacje
- Iopofosine (131I) to badany radiofarmaceutyk znany również jako CLR 131.
- Jest badany w makroglobulinemii Waldenströma, rzadkim nowotworze z komórek B.
- Jedyne zarejestrowane badanie to badanie fazy 2 z 65 uczestnikami.
- Badanie jest obecnie dopuszczone i ocenia pojedynczy wlew dożylny.
- Pierwszorzędowym punktem końcowym jest odsetek odpowiedzi większych (MRR) do 12 miesięcy po wlewie.
- Kwalifikujący się pacjenci muszą otrzymać co najmniej dwie wcześniejsze linie leczenia.
Czym jest iopofosine (131I)?
Iopofosine (131I) to badany radiofarmaceutyk. Jego pełna nazwa chemiczna to 18-(p-jodofenylo)oktadecylofosfocholina, znany jest również pod kodem rozwojowym CLR 131. Radiofarmaceutyk to lek zawierający substancję radioaktywną, stosowany w celach diagnostycznych lub terapeutycznych. Iopofosine (131I) zawiera radioaktywny izotop jodu-131, który dostarcza promieniowanie do komórek docelowych. Substancja nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w dostępnych rejestrach i pozostaje lekiem badanym.
Jak działa iopofosine (131I)?
Jako radiofarmaceutyk, iopofosine (131I) łączy cząsteczkę celującą z radioaktywnym izotopem jodu-131. Część fosfocholinowa cząsteczki została zaprojektowana tak, aby była wychwytywana przez określone komórki nowotworowe, zwłaszcza w nowotworach z komórek B. Po dostaniu się do komórek nowotworowych lub w ich pobliże, jod-131 emituje promieniowanie, które uszkadza komórki. W rejestrze badania substancja opisana jest jako lek podawany we wlewie dożylnym, ale nie podano szczegółowego molekularnego mechanizmu działania.
W jakich schorzeniach badany jest iopofosine (131I)?
Zarejestrowane badanie kliniczne ocenia iopofosine (131I) w jednym schorzeniu:
- Makroglobulinemia Waldenströma — rzadki, wolno rosnący typ chłoniaka nieziarniczego, który atakuje komórki B i prowadzi do nadprodukcji nieprawidłowego przeciwciała zwanego IgM. Badanie koncentruje się na pacjentach, u których choroba nawróciła po wcześniejszym leczeniu lub nie odpowiedziała na nie.
Jak podaje się iopofosine (131I)?
W zarejestrowanym badaniu iopofosine (131I) podaje się w pojedynczym wlewie dożylnym w dawce 15 milikiurów (mCi). Milikiur to jednostka używana do pomiaru radioaktywności. Badanie obejmuje również jodek potasu podawany doustnie w dawce 130 miligramów. Jodek potasu nie jest substancją badaną; stosuje się go w celu ochrony tarczycy przed radioaktywnym jodem.
Co wykazują badania kliniczne?
Dla iopofosine (131I) w makroglobulinemii Waldenströma zarejestrowano jedno badanie fazy 2, NCT02952508. Badanie ma charakter interwencyjny i jest obecnie dopuszczone, co oznacza, że uzyskało zgodę organów regulacyjnych na rozpoczęcie. Planuje włączyć 65 uczestników. Badanie stanowi część większego programu o nazwie CLOVER-1, z częścią rozszerzoną przeznaczoną specjalnie dla makroglobulinemii Waldenströma o nazwie CLOVER-WaM.
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest odsetek odpowiedzi większych (MRR). Definiuje się go jako odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź całkowitą, bardzo dobrą odpowiedź częściową lub odpowiedź częściową, mierzonych według kryteriów zmodyfikowanych na podstawie VI Kryteriów Oceny Odpowiedzi w Makroglobulinemii Waldenströma. Odpowiedzi ocenia się do 12 miesięcy po pierwszym wlewie iopofosine (131I).
Kto może wziąć udział w tych badaniach?
Do badania włączani są pacjenci z makroglobulinemią Waldenströma, którzy otrzymali co najmniej dwie wcześniejsze linie leczenia. Linia leczenia to cykl terapii stosowany w danej chorobie; gdy jedno leczenie przestaje działać lub powoduje nieakceptowalne działania niepożądane, rozpoczyna się nową linię leczenia. Oznacza to, że badanie koncentruje się na pacjentach, których choroba była już leczona co najmniej dwoma różnymi podejściami terapeutycznymi.
Jakie działania niepożądane są znane?
W rejestrze tego badania nie wymieniono działań niepożądanych. Nie podano żadnych dodatkowych źródeł dotyczących profilu bezpieczeństwa iopofosine (131I), dlatego nie można tutaj przedstawić informacji o działaniach niepożądanych.