W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne z udziałem Interferon Beta-1B. Sprawdzają one przede wszystkim, czy odstawienie leczenia jest równie skuteczne jak jego kontynuacja u starszych pacjentów ze stabilnym wtórnie postępującym stwardnieniem rozsianym. Badania oceniają też bezpieczeństwo i wpływ na pogorszenie niepełnosprawności.
Najważniejsze informacje
- Badania dotyczą Interferon Beta-1B w kontekście stwardnienia rozsianego, zwłaszcza wtórnie postępującej, nieaktywnej postaci choroby u osób po 50. roku życia. Jedno z badań fazy 3 sprawdza, czy odstawienie terapii modyfikującej przebieg choroby nie jest gorsze niż jej kontynuacja po 2 latach. Najważniejszym wynikiem jest pogorszenie niepełnosprawności potwierdzone po 6 miesiącach obserwacji. W badaniu oceniana jest grupa pacjentów bez rzutu i bez aktywności radiologicznej przez co najmniej 3 lata. Wśród badanych terapii znajduje się Interferon Beta-1B oraz inne leki stosowane w stwardnieniu rozsianym.
Przegląd badania
W dostarczonych danych znajduje się jedno badanie kliniczne z udziałem Interferon Beta-1B: NCT03653273, zatytułowane „STOP-I-SEP_Disease modifying therapies withdrawal in inactive Secondary Progressive Multiple Sclerosis patients older than 50 years”. Jest to badanie interwencyjne w fazie 3, a jego status to Authorised.
Badanie dotyczy pacjentów ze stwardnieniem rozsianym i sprawdza, czy odstawienie terapii modyfikującej przebieg choroby może być porównywalne z dalszym leczeniem u starszych osób z nieaktywną postacią wtórnie postępującą.
Kto jest badany
Do badania wybrano osoby ze stwardnieniem rozsianym, które mają więcej niż 50 lat i mają wtórnie postępującą postać choroby. W opisie podano, że chodzi o pacjentów „inactive”, czyli bez świeżych oznak aktywności choroby przez co najmniej 3 lata.
„Brak aktywności” oznacza brak rzutu oraz brak aktywności radiologicznej, czyli nowych zmian widocznych w badaniach obrazowych. Taka grupa pacjentów jest ważna, ponieważ badanie ma sprawdzić, czy leczenie można bezpiecznie odstawić u osób z ustabilizowaną chorobą.
Co jest oceniane w badaniu
Głównym celem badania jest pokazanie nieinferiority, czyli sprawdzenie, czy odstawienie terapii modyfikującej przebieg choroby nie jest gorsze od kontynuacji leczenia po 2 latach. W prostych słowach oznacza to porównanie dwóch strategii: dalszego leczenia i przerwania leczenia.
Badanie koncentruje się na tym, czy po odstawieniu leczenia nie dojdzie do większego pogorszenia sprawności niż przy kontynuacji terapii. To ważne pytanie dla pacjentów, którzy mają stabilną chorobę przez dłuższy czas.
Jakie leczenie jest porównywane
Wśród badanych terapii znajduje się Interferon Beta-1B, a także inne leki stosowane jako terapie modyfikujące przebieg choroby. Na liście interwencji wymieniono również między innymi Interferon Beta-1A, Peginterferon Beta-1A, glatiramer acetate, teriflunomide, dimethyl fumarate, ocrelizumab, rituximab, methotrexate, azathioprine, mycophenolate mofetil i cyclophosphamide.
Opis badania nie podaje jednego prostego schematu dla wszystkich uczestników, ale pokazuje, że badacze porównują różne strategie leczenia lub jego odstawienia w tej samej grupie chorych.
Wyniki i punkty końcowe
Najważniejszym punktem końcowym jest odsetek pacjentów z pogorszeniem niepełnosprawności potwierdzonym po 6 miesiącach, oceniany po 2 latach obserwacji. Pogorszenie zdefiniowano jako wzrost wyniku w skali EDSS o co najmniej 1 punkt, jeśli wynik wyjściowy wynosił 5,5 lub mniej, albo o 0,5 punktu, jeśli wynik wyjściowy był wyższy niż 5,5.
Skala EDSS służy do oceny stopnia niepełnosprawności w stwardnieniu rozsianym, więc taki punkt końcowy pokazuje, czy pacjentowi pogarsza się codzienne funkcjonowanie. W tym badaniu wynik ma odpowiedzieć na pytanie, czy odstawienie terapii jest bezpieczną opcją dla starszych pacjentów z nieaktywną chorobą.