W skrócie
Detalimogene voraplasmid to badana terapia genowa oceniana w nieinwazyjnym raku pęcherza moczowego (NMIBC). Nie jest jeszcze lekiem dopuszczonym do obrotu. W unijnym rejestrze badań klinicznych znajduje się jedno badanie fazy 1/2 z planowanym udziałem 474 uczestników.
Najważniejsze informacje
- Detalimogene voraplasmid to badana terapia genowa w nieinwazyjnym raku pęcherza moczowego (NMIBC).
- Jedyne zarejestrowane badanie jest w fazie 1/2 i ma obecnie status autoryzowanego.
- Badanie planuje włączyć 474 uczestników.
- Lek podaje się bezpośrednio do pęcherza moczowego (dopęcherzowo).
- Badanie obejmuje pacjentów niereagujących na BCG lub nieleczonych wcześniej BCG.
Czym jest detalimogene voraplasmid?
Detalimogene voraplasmid to badana terapia genowa. Nie uzyskała pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i dlatego nie jest dostępna jako lek na receptę. Substancja jest opracowywana do stosowania w onkologii, a konkretnie w raku pęcherza moczowego. W rejestrze badań jest wymieniona pod nazwą leku DETALIMOGENE VORAPLASMID do podania dopęcherzowego, co oznacza, że jest podawana bezpośrednio do pęcherza moczowego.
Jak działa detalimogene voraplasmid?
Dane z rejestru nie opisują molekularnego mechanizmu działania detalimogene voraplasmid. W krótkim podsumowaniu badania określono ją jako terapię „immunoablacyjną", co sugeruje, że ma działać na układ odpornościowy w obrębie pęcherza moczowego, ale konkretny cel lub szlak nie został podany w dostępnych źródłach.
W jakich schorzeniach badany jest detalimogene voraplasmid?
- Nieinwazyjny rak pęcherza moczowego (NMIBC) — rodzaj raka pęcherza moczowego, który nie nacieka warstwy mięśniowej ściany pęcherza. Badanie obejmuje pacjentów z rakiem in situ (CIS) oraz nawrotowymi guzami Ta o niskim stopniu złośliwości.
Jak podaje się detalimogene voraplasmid?
Detalimogene voraplasmid podaje się dopęcherzowo, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do pęcherza moczowego przez cewnik. W badaniu stosuje się go jako roztwór do podania dopęcherzowego. Jedno z podbadań obejmuje również płukanie pęcherza środkiem powierzchniowo czynnym przed podaniem detalimogene voraplasmid.
Co wykazują badania kliniczne?
W unijnym systemie informacji o badaniach klinicznych zarejestrowano jedno badanie kliniczne dotyczące detalimogene voraplasmid. Jest to protokół główny fazy 1/2 z planowanym włączeniem 474 uczestników. Badanie ma obecnie status autoryzowanego, co oznacza, że uzyskało zgodę regulacyjną na rozpoczęcie.
Co mierzą badania?
Pierwszorzędowe punkty końcowe obejmują odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią (CR) w badaniu cystoskopowym, cytologii moczu i biopsjach. Podbadanie z płukaniem pęcherza mierzy charakter, częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych oraz toksyczności ograniczające dawkę. Podbadanie IR-NMIBC mierzy odsetek całkowitych odpowiedzi po 3 lub 6 miesiącach, definiowany jako brak widocznego guza w cystoskopii oraz ujemna lub atypowa cytologia moczu.
Kto może wziąć udział w tych badaniach?
Badanie obejmuje pacjentów z nieinwazyjnym rakiem pęcherza moczowego niereagującym na BCG z CIS, a także pacjentów z NMIBC wysokiego ryzyka, którzy nie byli wcześniej leczeni BCG lub otrzymali niepełne leczenie BCG. Jedno z podbadań koncentruje się na pacjentach z nawrotowym IR-NMIBC Ta o niskim stopniu złośliwości.
Jakie działania niepożądane są znane?
Dostępne źródła nie zawierają informacji o działaniach niepożądanych detalimogene voraplasmid. Pierwszorzędowe punkty końcowe badania obejmują zbieranie zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych, ale nie opublikowano jeszcze żadnych wyników.