W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne dotyczące apazunersen. Z dostępnych danych wynika, że w przekazanych zapisach nie ma triali dla apazunersen, więc nie da się podsumować jego badań ani grup pacjentów na podstawie tych źródeł. Poniżej przedstawiamy tylko to, co wynika z dostarczonych danych triali.
Najważniejsze informacje
- W dostarczonych danych nie ma triali dotyczących apazunersen, więc nie da się opisać jego badań klinicznych na podstawie tych źródeł. Widoczne wpisy dotyczą badań w zespole Angelmana i obejmują fazę 2 oraz fazę 3. W tych badaniach oceniano bezpieczeństwo i skuteczność leczenia. Mierzono między innymi zdarzenia niepożądane oraz wyniki związane z poznaniem, komunikacją, zachowaniem, snem i funkcjami ruchowymi. Badania obejmowały osoby z zespołem Angelmana, w tym z typem delecyjnym i niedelecyjnym.
Dostępne dane o badaniach
W przekazanych zapisach nie ma badania klinicznego z nazwą apazunersen. Dostępne dwa wpisy dotyczą badań nad inną substancją i odnoszą się do zespołu Angelmana.
Oba triale są badaniami interwencyjnymi, czyli takimi, w których uczestnicy otrzymują badaną interwencję, a zespół badawczy ocenia jej wyniki.
Zakres badanych populacji i faz
Jeden z triali jest w fazie 3 i obejmuje długoterminową ocenę bezpieczeństwa oraz skuteczności u osób z zespołem Angelmana.
Drugi trial jest w fazie 2 i obejmuje osoby z delecyjnym lub niedelecyjnym typem zespołu Angelmana.
W danych podano liczebność uczestników: 98 osób w badaniu fazy 3 oraz 63 osoby w badaniu fazy 2.
Cele badań i punkty końcowe
W badaniu fazy 3 głównym celem jest ocena bezpieczeństwa, a więc częstości, nasilenia i związku zdarzeń niepożądanych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych z badanym leczeniem przez cały okres badania.
W badaniu fazy 2 głównym celem bezpieczeństwa jest ocena zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych oraz ich związku z produktem badanym, procedurą i premedykacją przez cały czas trwania badania.
W tym samym badaniu fazy 2 oceniana jest też skuteczność w kilku podgrupach badania, czyli podbadaniach, z użyciem różnych testów i skal.
Do ocen skuteczności należą między innymi wyniki dotyczące poznania, komunikacji, zachowania, snu i funkcji ruchowych.
W danych wymieniono takie narzędzia, jak Bayley-4, Vineland-3, ABC-C oraz ASA, które służą do pomiaru rozwoju, zachowania i codziennego funkcjonowania.
Podsumowanie dwóch triali
Pierwszy trial, oznaczony numerem 2024-510917-14-00, to badanie fazy 3 z udziałem 98 osób z zespołem Angelmana, prowadzone jako długoterminowa ocena bezpieczeństwa i skuteczności.
Drugi trial, 2024-519393-39-00, to badanie fazy 2 z udziałem 63 osób z zespołem Angelmana, w tym osób z typem delecyjnym i niedelecyjnym, z osobnymi ocenami bezpieczeństwa i skuteczności w podbadaniach.
Na podstawie dostarczonych danych nie można potwierdzić żadnych szczegółów dotyczących apazunersen, ponieważ w źródłach nie ma triali z tą nazwą.