Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)
Zweryfikowany ośrodek
Rotterdam, Holandia
Rekrutacja w tokuChoroba rzadka
Badanie skuteczności NTLA-2001 u pacjentów z amyloidozą z kardiomiopatią
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy choroby zwanej amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią (ATTR-CM). Jest to schorzenie, w którym w sercu odkładają się nieprawidłowe białka, co może prowadzić do problemów z jego funkcjonowaniem. W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie NTLA-2001. Lek ten jest formą terapii genowej, co oznacza, że działa na poziomie genów, aby zmniejszyć ilość nieprawidłowych białek w organizmie. NTLA-2001 zawiera dwie substancje RNA, które mają na celu modyfikację genu odpowiedzialnego za produkcję tych białek.
Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku NTLA-2001 w porównaniu z placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który nie pozwala ani pacjentom, ani lekarzom wiedzieć, kto otrzymuje lek, a kto placebo. Uczestnicy będą otrzymywać lek w formie infuzji dożylnej, co oznacza, że lek będzie podawany bezpośrednio do krwiobiegu. Przebieg badania obejmuje monitorowanie pacjentów pod kątem zdarzeń związanych z sercem oraz zmian w poziomie białka transtyretyny we krwi.
Badanie ma na celu ocenę, czy NTLA-2001 może zmniejszyć ryzyko zgonu z przyczyn sercowo-naczyniowych oraz innych zdarzeń sercowych u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią. Wyniki badania mogą dostarczyć ważnych informacji na temat nowego podejścia do leczenia tej choroby.
Przebieg badania
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
6 kryteriów
- Wiek od 18 do 90 lat.
- Płeć męska lub żeńska.
- Udokumentowana diagnoza ATTR amyloidozy z kardiomiopatią. To oznacza, że pacjent ma chorobę, w której białko zwane amyloidem odkłada się w sercu, co może wpływać na jego funkcjonowanie.
- Historia medyczna niewydolności serca (HF). To oznacza, że serce nie pompuje krwi tak dobrze, jak powinno.
- Objawy niewydolności serca są optymalnie zarządzane i pacjent jest klinicznie stabilny w ciągu 28 dni przed podaniem interwencji badawczej.
- Wynik badania krwi NT-proBNP, który jest wskaźnikiem ciężkości niewydolności serca, wynosi co najmniej 1000 pg/mL (lub co najmniej 2000 pg/mL, jeśli pacjent ma znane migotanie przedsionków). NT-proBNP to substancja, którą organizm wytwarza, gdy serce jest pod dużym obciążeniem.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
8 kryteriów
- Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby serca, które mogą wpływać na wyniki badania.
- Osoby, które przeszły niedawno operację serca, nie mogą brać udziału w badaniu.
- Pacjenci z niewydolnością nerek, czyli gdy nerki nie działają prawidłowo, są wykluczeni z badania.
- Osoby z niewydolnością wątroby, co oznacza, że wątroba nie funkcjonuje prawidłowo, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
- Pacjenci, którzy są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą brać udziału w badaniu.
- Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, są wykluczone z tego badania.
- Pacjenci z historią alergii na składniki leku używanego w badaniu nie mogą uczestniczyć.
- Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania, są wykluczone.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Katholieke Universiteit te Leuven
Zweryfikowany ośrodek
Leuven, BelgiaKlinikum der Universitaet Muenchen AöR
Zweryfikowany ośrodek
Monachium, Niemcy
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Rekrutacja w tokuNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
NTLA-2001 to eksperymentalny lek badany w ramach badania klinicznego. Jego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu amyloidozy transtyretynowej z kardiomiopatią (ATTR-CM). Lek ten ma na celu zmniejszenie ryzyka zgonu z przyczyn sercowo-naczyniowych oraz wystąpienia zdarzeń sercowo-naczyniowych u pacjentów z tą chorobą.
Co już wiadomo o tej terapii
NTLA-2001 – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest leczenie amyloidozy transtyretynowej z kardiomiopatią. Mechanizm działania NTLA-2001 polega na edytowaniu genów, co ma na celu zmniejszenie produkcji nieprawidłowego białka transtyretyny, które odkłada się w sercu. Lek ten należy do nowoczesnych terapii genowych, które mają na celu bezpośrednie modyfikowanie materiału genetycznego w celu leczenia chorób.
Badane choroby
Transtyretynowa amyloidoza z kardiomiopatią – Jest to rzadka choroba, w której nieprawidłowe białko zwane transtyretyną odkłada się w różnych tkankach organizmu, w tym w sercu. W wyniku tego odkładania się białka, serce staje się sztywne i mniej elastyczne, co prowadzi do problemów z jego prawidłowym funkcjonowaniem. Choroba postępuje, powodując stopniowe pogarszanie się zdolności serca do pompowania krwi. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, obrzęki nóg oraz zaburzenia rytmu serca. W miarę postępu choroby, objawy mogą się nasilać, wpływając na codzienne funkcjonowanie pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-507220-23-00Kod protokołuITL-2001-CL-301Planowana liczba uczestników1 200 osóbSponsorIntellia Therapeutics Inc.
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?